FDA 更新法规，推动动物试验的创新替代方法

摘要：美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年9月21日发布一项"直接最终规则"（Direct Final Rule），将现行人用药物与生物制品法规中的"动物试验（animal tests/studies）""临床前（preclinical）""体外（in vitro）"等术语统一替换为"非临床试验/研究（nonclinical tests/studies）"，明确在适当且经充分验证的情况下，可采用人体细胞、器官芯片、计算机模型等新方法学（New Approach Methodologies, NAMs）替代动物研究，为进入人体试验前的安全性评估提供依据。新规同时配套发布拟议规则并开放公众意见；FDA另上线一个NAMs案例数据库，首批公开25个取自FDA审评材料的应用实例。

为了支持更广泛地采用创新检测方法，同时维持人用药物研发的现有安全标准，美国食品药品监督管理局（FDA）近日发布一项"直接最终规则"（direct final rule），对其法规作出更新，明确在适当情况下，对拟用于人体的药物和生物制品在进入人体试验之前进行安全性检测时，可以采用非动物方法。

此次更新反映了科学与技术的进步——这些进步拓展了人用药物研发中可用的检测手段范围，包括使用人体细胞、器官芯片、计算机模型以及其他先进技术的方法。

FDA代理局长Kyle Diamantas博士表示，"它赋予科学家和药物开发者更大的灵活性，使其能够采用最能回答自身科学问题的检测方法。我们的目标不是用一种僵化的方法取代另一种僵化方法，而是支持严谨的现代科学——既包括在适当时继续开展动物研究，也包括在这些替代方法能够提供保护患者所需证据时，采用经过验证的替代方法。"

该规则将"动物试验"（animal tests）和"动物研究"（animal studies）等术语替换为"非临床试验"（nonclinical tests）和"非临床研究"（nonclinical studies）。同时，相关术语，包括"临床前"（preclinical）和"体外"（in vitro），也同样被替换。该规则依据《2022年食品与药品综合改革法案》对"非临床试验"和"非临床研究"作出定义。该法案认可：不使用动物的更新的方法以及传统动物研究，都是为启动人体研究提供所需证据的可能途径。该规则删除了可能暗示动物试验是为人用产品监管决策生成安全性信息的唯一可接受方式的表述。它并未取消或禁止动物研究，未改变证据标准，也未对药物开发者施加新的成本或要求。

为展示这些方法的实际应用，FDA 还推出了一个数据库，收录"新方法学"（New Approach Methodologies，NAMs）的具体应用案例。首批发布包含 25 个实例，均取自 FDA 可公开获取的审评材料。新规则和该数据库是美国卫生与公众服务部为推进利用 NAMs 开展药物研发而采取的若干行动之一。NAMs 是可能更好地反映人体生物学的创新检测方法。当这些方法得到充分验证、且适用于相应产品和监管问题时，开发者可以使用 NAMs 生成安全性信息。

FDA 正与新兴技术保持同步，并强化该机构在监管科学领域的领导地位。鼓励使用 NAMs 也配合了试验先锋行动——美国卫生与公众服务部旨在实现临床研究现代化、加速挽救生命疗法开发的倡议。更清晰的术语与监管预期，可以降低申办者在构建非临床证据、准备开展临床试验申请过程中本可避免的不确定性。

该机构邀请公众——包括临床医生、家长、照护者、科学界、产业界及其他人士——就该规则提出意见。

如需了解更多信息，请参见《联邦公报》（Federal Register）上宣布该直接最终规则、配套拟议规则及评议期的通知。如果 FDA 收到针对该直接最终规则的重大反对意见，该机构将撤回该规则，并借助配套拟议规则、通过标准的通告—评议程序继续推进规则制定。同时发布两者，可确保无论出现哪种情形，规则制定都能高效推进。

瑞旭点评：从FDA发布的25个实例来看，目前主要还是集中在体外皮肤腐蚀刺激，体外眼睛损伤以及体外皮肤致敏这些局部毒性，尚缺乏系统毒性的成功案例，希望后续随着NAMs进一步发展，有更多的系统毒性的非临床试验成功案例，让企业有更多的选择。

FDA Updates Regulations to Advance Innovative Alternatives to Animal Testing | FDA